EMA確認繼續停止鐮刀型紅血球疾病(SCD)藥物Oxbryta之使用 (EMA confirms suspension of sickle cell disease medicine Oxbryta)

EMA確認繼續停止鐮刀型紅血球疾病(SCD)藥物Oxbryta之使用

EMA confirms suspension of sickle cell disease medicine Oxbryta

2025年10月17日

近期試驗中死亡率及疾病併發症上升，風險評估不再有較大益處

EMA人用藥品委員會（CHMP）建議終止鐮狀細胞病藥物Oxbryta的市場授權。評估後，CHMP認為益處並無高於風險。在一項臨床試驗之數據顯示，Oxbryta導致的死亡人數高於安慰劑，且在另一項試驗中發現，死亡人數超出預期。

在第一項研究中，透過Oxbryt治療之兒童會有較高風險中風發生率，8名死亡，而接受安慰劑之兒童死亡數為2人。在第二項評估已知腿部潰瘍併發症的研究中，在治療前12週期間內之Oxbryta組有1人死亡，安慰劑組則無死亡病例。而治療12週後之Oxbryta組發生8例死亡。這些研究亦顯示Oxbryta治療組的患者中，突發嚴重疼痛，包含血管阻塞危機（VOC）之發生率高於安慰劑組。

2024年9月26日，CHMP因兩項已註冊之研究數據發現使用Oxbryta導致突發疼痛，而建議暫停市場授權以作為預防措施。並建議不應再開立Oxbryta處方，讓現有患者改用其他療法。

CHMP在審查中指出， Oxbryta治療後造成死亡及併發症的潛在機制不明。無法找出風險上升的原因，也無法找出能有效降低風險的措施。因此，CHMP認為其益處與風險平衡不再為有利，暫停市場授權之措施應繼續維持。因此Oxbryta處方將繼續禁止由歐盟醫療專業人員開立給患者。同時，CHMP也考慮專家及患者代表之建議，並諮詢EMA安全委員會（PRAC）降低風險之措施。

本資料摘錄自EMA網站 :

https://www.ema.europa.eu/en/news/ema-confirms-suspension-sickle-cell-disease-medicine-oxbryta

編譯: 沈茂庭/劉怡伶

總結：

歐洲藥品局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）建議繼續停止SCD藥物Oxbryta的市場授權。因兩項臨床試驗發現，接受Oxbryta治療的患者死亡率及突發嚴重疼痛發作（包括血管阻塞危機）高於安慰劑組。CHMP指出，死亡與併發症增加的機制尚不明確，且無法有效降低相關風險或找到適合用藥的亞群。Oxbryta自2022年獲授權用於12歲以上鐮狀細胞病患者的溶血性貧血治療，目前仍將無法在歐盟境內開立其處方。最終決定將由歐盟執委會作出。