歐洲藥品局（EMA）孤兒藥資格（Orphan Medicinal Product Designation）認證程序
2026年1月19日編譯
【EMA之角色】
歐洲藥品局（European Medicines Agency，EMA）負責審查申請人之孤兒藥資格（orphan designation），並向申請人（贊助者）提供有關申請藥品孤兒藥資格認證的資訊與指引。
【孤兒藥認證資格】
須符合以下條件：
- 該藥品須用於治療、預防或診斷危及生命或造成長期衰弱之疾病；
- 為罕見疾病（盛行率≦5/10,000人，或商業價值低；
- 目前尚未有經核准且被認為具備充分療效的診斷、預防或治療方法，或已存在此類方法，該藥品必須能提供受該疾病影響者顯著的臨床效益。
【孤兒藥資格認證申請流程】
- 使用「IRIS」平台申請
須使用線上平台IRIS（https://iris.ema.europa.eu/）提出申請，並管理認證前後相關事宜。
申請方式分為兩種：
- 透過 IRIS 系統直接向EMA繳交申請
申請前置會議非必要，然而，EMA 建議申請人提前在網站公布之截止日前送出，以便驗證程序與發生技術問題時之處理。
- 申請前置會議／電話會議
EMA呼籲申請人事先申請前置會議，以電話會議為主，並於申請認證至少兩個月前提出前置會議申請。前置會議前一週須完成初稿，以利EMA提出實質建議並盡早修訂，提升申請認證之成功率（評估程序有固定90天期限―含補件）。
- 申請要求與程序
申請人應使用制式表格，並可參考EMA與歐盟之相關參考資訊。填寫 A.3.2 節「孤兒症狀之合理性；用藥之理由」時，申請人應明確定義物質用於相關疾病模型之研究狀況並盡可能提供初步患者臨床資料。
每件申請案將指派兩名協調人員：一名孤兒藥委員會（Committee for Orphan Medicinal Products，COMP）成員；一名EMA秘書處之科學行政人員。
EMA檢視並發出認證問題函，說明該申請是否無效或不完整。當認證完成，EMA將發出評估程序時程表。EMA建議先進療法開發申請人，亦向先進療法委員會（Committee for Advanced Therapies，CAT）提出申請，以確認其資格及定義。
- 費用
依據歐洲議會及理事會於2024年2月7日通過之《歐盟法規(EU)2024/568》（修訂法規(EU)2017/74與(EU)2022/123，及廢止法規(EU)No658/2014與理事會法規(EC)No297/95），及依《歐洲議會及理事會法規(EC)No141/2000》提出之孤兒藥資格認證或重新評估申請，須繳納相關費用。然而，在下列情況，費用全額免除，但需繳納行政費用：
- 於提交後24小時內且在行政驗證完成前撤回申請；
- 於行政驗證完成後遭駁回。
- 已註冊之微型、小型或中型企業，行政費用亦予以免除。
﹝註：﹞ 已通過驗證之申請若遭撤回，將不收取行政費用。
EMA鼓勵申請人同步向歐盟以外之主管機關申請孤兒藥資格認證。如：美國食品藥物管理局（the United States Food and Drug Administration, FDA）、日本厚生勞動省（the Ministry for Health, Labour and Welfare, MHLW）。
- 申請後評估程序
- 提出申請後―兩名協調人員將編製申請摘要報告，並分送至COMP成員，待下次全體會議討論。COMP於此階段將採納正面意見，或提出問題清單，並邀請申請人於會議進行口頭說明。
- COMP應於90內採納意見，並轉交歐盟執委會作出最終決定；若COMP意見為否定，申請人可提出申訴。
- 歐盟執委會於收到COMP意見後30天內作出決定。
- EMA將於IRIS平台公開此孤兒藥資格認證相關資訊；
- 歐盟執委會將此認證登錄於「指定孤兒藥檔案」。
【程序簡化流程】
提出申請 → EMA認證 → COMP評估會議 →（補件）→ COMP 正面意見 → 歐盟執委會決定 → 孤兒藥資格授予
孤兒藥資格認證相關文件請參考：https://www.ema.europa.eu/en/documents/other/rare-diseases-orphan-medicines-getting-facts-straight_en.pdf
本資料摘錄自EMA網站 :
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory-overview/orphan-designation-overview
https://www.ema.europa.eu/en/committees/committee-orphan-medicinal-products-comp
編譯: 沈茂庭/劉怡伶
