治療慢性移植排斥(GvHD)之新藥
New medicine to treat chronic graft-versus-host disease
2026年1月30日
Rezurock在其他治療無效或不適用時，滿足未被滿足之醫療需求
歐洲藥品局（EMA）建議核准Rezurock（belumosudil）條件式市場授權，用於治療慢性移植排斥（chronic graft-versus-host disease，GvHD），適用對象為成人及12歲以上、體重大於40公斤之兒童。此藥適用條件為：其他治療選項臨床效益有限、不適用，或用盡之患者。
Rezurock被建議為條件式市場授權，此為歐盟促進具未被滿足醫療需求藥品早期可近性之法規機制之一：資料尚未完全齊備之情況下，若藥品即時提供給病患之效益大於資料未完整之風險，EMA仍可建議核准市場授權。此外，為確認Rezurock之療效，藥廠已承諾進行確認性隨機對照試驗。
人用藥品委員會（CHMP）通過之意見，為病患取得Rezurock可近性之中間步驟。該意見將送至歐盟執委會，以作出最終決定。一旦取得市場授權，藥品的價格與給付策略將由各會員國制定。
【附註】
- Rezurock申請單位為 Sanofi Winthrop Industrie。
- 此藥已於2019年10月17日獲指定為孤兒藥（罕病用藥），適應症為移植排斥。
- 在 CHMP 發布正面意見後，孤兒藥委員會（COMP）將評估是否維持其孤兒藥資格。
本資料摘錄自EMA網站 :
https://www.ema.europa.eu/en/news/new-medicine-treat-chronic-graft-versus-host-disease
編譯: 沈茂庭/劉怡伶
總結：
EMA 建議核准Rezurock（belumosudil）條件式市場授權，用於治療對既有療法有限或已用盡治療選項之慢性移植排斥（GvHD）患者，涵蓋成人及12歲以上兒童。慢性GvHD為高風險、長期且致命的移植併發症，現行治療多以類固醇為主，療效有限且副作用顯著。Rezurock為ROCK2抑制劑，可調節異常免疫反應，臨床研究顯示73%病患於6個月內出現治療反應，極具臨床價值。條件式核准藥品可近性，同時要求藥廠進一步進行隨機對照試驗資料，以確保療效與長期效益。
【慢性GvHD簡介】
慢性GvHD為一種長期、嚴重且可能致命的疾病，為骨髓或幹細胞移植後，捐贈者細胞攻擊受贈者身體所致。可影響多個器官，造成皮膚纖維化、關節活動性降低及肺部損傷等併發症，嚴重影響功能與生活品質。慢性GvHD影響約30%至70%之成人，及6%至33%接受幹細胞移植（如血癌或免疫缺陷症候群）之兒童。
目前的治療方式包含皮質類固醇(corticosteroids)，通常合併其他免疫抑制藥物使用，但長期療效有限，且可能引發嚴重副作用，如感染、血球數下降及新發癌症風險增加。約50%至75%慢性GvHD病患需接受多線治療，而有效的第二線及第三線治療非常有限。長期而言，約三分之一患者會復發或死亡，三分之一可成功停藥，另三分之一則需持續治療，因此極需更有效之治療選擇。
【Rezurock之相關資訊】
Rezurock的活性成分belumosudi為一種蛋白質激酶抑制劑，可阻斷ROCK2 知作用；ROCK2為慢性GvHD免疫反應中的關鍵蛋白。此藥為每日一次隨餐口服錠劑。
EMA之科學建議依據開放性研究：研究納入12歲以上、且經皮質類固醇及至少兩線全身性治療後仍無法充分控制病情之慢性GvHD病患。
於治療6個月期間內，每日服用Rezurock之患者中，有73%對治療產生反應（其中44%持續保持反應）。約5%患者達到病理完全反應（所有受影響器官之症狀皆消失），約68%達到部分反應（至少一個器官改善，且無其他器官惡化或受影響）。
最常見副作用包括疲倦、腹瀉、噁心、頭痛、嘔吐，以及肝酵素（aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase, and gamma-glutamyltransferase）血液濃度上升。
