首個晚期肛門癌之免疫治療
First immunotherapy-based treatment recommended for advanced anal cancer
2026年1月30日
Zynyz 為肛門鱗狀上皮癌成人患者提供治療選項
歐洲藥品局（EMA）已建議擴大Zynyz（retifanlimab）治療適應症，納入用於治療無法以手術切除、且已轉移或局部復發之肛門鱗狀上皮癌（SCAC）成人患者。該藥物須與卡鉑（carboplatin）及紫杉醇（paclitaxel, 化療藥物）併用。
EMA所採納之意見為Zynyz取得病人使用資格之中間步驟。該意見將送至歐盟執委會，以決定是否於全歐盟核准其治療適應症之擴大。一旦取得市場授權，藥品的價格與給付策略將由各會員國制定。
【附註】
- Zynyz申請單位為Incyte Biosciences Distribution B.V.。
- 此藥已於2020年10月19日獲指定為治療「肛門癌」之孤兒藥。
- 在CHMP發布正面意見後，孤兒藥委員會（COMP）將評估是否維持其孤兒藥資格。
- 待歐盟執委會作出最終決定後，評估報告與相關文獻將對外公布。
本資料摘錄自EMA網站 :
編譯: 沈茂庭/劉怡伶
總結：
EMA 建議擴大免疫治療藥物 Zynyz 的適應症，用於治療無法手術切除、且已轉移或局部復發的肛門管鱗狀細胞癌成人患者，並須與化學治療併用。SCAC 為罕見但致命的癌症，現行治療選項有限，預後不佳。Zynyz 為首個在歐盟建議用於此疾病的免疫治療藥物，其作用機制為阻斷 PD-1，提升免疫系統對癌細胞的攻擊能力。臨床試驗顯示，Zynyz 可延長無惡化存活期，具臨床效益。該建議為歐盟上市流程的重要一步，後續仍需歐盟執行委員會核准。
【SCAC背景資訊】
SCAC為最常見肛門癌類型，占所有病例85%。SCAC屬於罕見且具生命威脅性之癌症，每年約影響1萬人。過去十年間發生率約每年增加3%，主要原因是高危險型人類乳突病毒（HPV）之傳播(特別是HPV 16與18型)。約25%的 SCAC患者會擴散至身體其他部位。此晚期階段的SCAC預後較差，五年存活率僅約36%。
目前歐盟尚無專門授權於治療SCAC成人患者之藥物。對於原位SCAC，治療選項僅限於化療與放療，但高達60%患者會在初次治療後5年內復發。這些患者及初診即為轉移癌患者之預後仍差，五年存活率15–20%。對於轉移性SCAC，治療通常以緩和照護為主，主要透過化療以控制症狀並改善生活品質。
【Zynyz背景資訊】
Zynyz之活性成分retifanlimab為單株抗體，可阻斷免疫細胞（T細胞）表面 PD-1受體之蛋白質。部分癌症（包括SCAC）會產生PD-L1 蛋白，與T細胞上PD-1受體結合，使T細胞失去攻擊癌細胞之能力。藉由阻斷PD-1，retifanlimab 可防止癌症關閉T細胞活性，進而提升免疫系統消滅癌細胞的能力。
EMA科學建議依據隨機、雙盲臨床試驗結果，該試驗納入308名無法手術切除、且為轉移或局部復發之SCAC成人患者。所有受試者皆接受六個化療療程（第1天給予卡鉑，第 1、8、15 天給予紫杉醇），每4週接受一次Zynyz或安慰劑治療。接受Zynyz合併化療之患者中，半數在9.3個月或更長的時間內未惡化，相較之下，安慰劑合併化療組為7.4個月。接受Zynyz患者中位存活期為 32.8個月，安慰劑組為22.2個月，但差異未達統計顯著性。儘管Zynyz延長整體存活期之效果仍有不確定性，EMA 認為綜合無惡化之數據，顯示該藥物具有臨床效益。
Zynyz與卡鉑及紫杉醇併用時最常見副作用包括：嗜中性白血球低下、搔癢、皮疹、淋巴球低下、甲狀腺功能低下，及肝酵素丙胺酸轉胺酶升高（alanine aminotransferase, 肝臟問題之徵兆）。
